Gene editing injection for heart attack: कर्नाटक रणजी करंडक (Ranji Trophy) आणि कर्नाटक प्रीमियर लीगचा (KPL) माजी क्रिकेटपटू एस. एल. अक्षय याचे रविवारी मैदानावरच हृदयविकाराच्या तीव्र झटक्याने निधन झाले. मूळचा शिवमोगा येथील असलेला हा ३९ वर्षीय खेळाडू के. आर. पूरम येथील मैदानावर तिसऱ्या डिव्हिजनचा सामना खेळत होता. सामना सुरू असतानाच अचानक त्याच्या छातीत दुखू लागले. त्याला तातडीने जवळच्या रुग्णालयात नेण्यात आले, परंतु दुर्दैवाने तिथे पोहोचण्यापूर्वीच त्याचा मृत्यू झाला. या घटनेमुळे तरुण आणि फिट लोकांमध्ये उद्भवणारी हृदयविकाराची समस्या पुन्हा एकदा ऐरणीवर आली आहे.
खेळाडू आणि तरुण वयातील व्यक्तींना येणारे हार्ट अटॅक हा सध्या चिंतेचा विषय ठरला आहे. जागतिक आरोग्य संघटनेने (WHO) दिलेल्या माहितीनुसार, जगभरात होणाऱ्या एकूण मृत्यूंमध्ये हृदयविकाराचे प्रमाण सर्वाधिक आहे. दरवर्षी जवळपास दोन कोटी लोकांना या आजारामुळे आपले प्राण गमवावे लागतात, म्हणजेच पाचपैकी चार लोकांचा मृत्यू हा केवळ हृदयविकाराने होत असल्याची भीती आरोग्य तज्ज्ञांनी व्यक्त केली आहे.
नवे संशोधन काय सांगते?
एकीकडे ही चिंताजनक आकडेवारी समोर येत असतानाच, दुसरीकडे विज्ञान आणि तंत्रज्ञान मात्र या घातक आजारावर कायमचा तोडगा शोधून काढण्याचा प्रयत्न करत आहे. तीव्र हृदयविकार असलेल्या रुग्णांवर अलीकडेच एक छोटी प्रायोगिक चाचणी करण्यात आली.
हा नवीन उपचार म्हणजे ‘जीन एडिटिंग’ (Gene editing – जनुकीय बदल) तंत्रज्ञानावर आधारित एक इंजेक्शन आहे. हे इंजेक्शन रुग्णाला आयुष्यात फक्त एकदाच घ्यावं लागेल. हे इंजेक्शन थेट शरीरातील ‘बॅड’ (वाईट) कोलेस्टेरॉल वाढवणाऱ्या जनुकालाच बंद करते. परिणामी, शरीरातील कोलेस्टेरॉलची पातळी कायमची नियंत्रणात येईल आणि भविष्यात हृदयविकाराचा झटका येण्याचा धोका जवळपास संपून जाईल, असा दावा या संशोधनाने केला आहे.
बोस्टनच्या ‘व्हर्व्ह थेरप्युटिक्स’ (ही ‘एली लिली’ या प्रसिद्ध कंपनीची उपकंपनी आहे) या कंपनीने ही थेरपी विकसित केली आहे. यात आपल्या शरीरातील ‘PCSK9’ नावाच्या एका विशिष्ट जीनला (जनुकाला) लक्ष्य केले जाते. हा जीन शरीरातील लो-डेन्सिटी लिपोप्रोटीनचे (LDL) (बॅड कोलेस्टेरॉल) प्रमाण वाढवण्यास कारणीभूत असतो.
हृदयविकाराचा त्रास असलेल्या रुग्णांना दररोज स्टॅटिन (statin) सारखी औषधं घ्यावी लागतात. त्याच बरोबर कडक पथ्यपाणी आणि जीवनशैलीत मोठे बदल करावे लागतात. पण हा नवीन उपचार थेट मूळ जनुकातच (Gene) बदल घडवून आणतो. त्यामुळे आपले शरीर ‘बॅड कोलेस्टेरॉल’ तयार करणेच कायमचे थांबवेल. जगभरात दरवर्षी काही कोटी लोकांचा मृत्यू हृदयविकारामुळे होतो. या पार्श्वभूमीवर हा शोध वैद्यकीय क्षेत्रातील सर्वात मोठा ‘ब्रेकथ्रू’ (क्रांतिकारी पाऊल) मानला जात आहे.
ही चाचणी नक्की कशी झाली?
‘द न्यूयॉर्क टाइम्स’ने दिलेल्या बातमीनुसार, ही चाचणी खूप मोठ्या प्रमाणात लोकांवर करण्यात आलेली नाही, तर ती एका ठराविक गटावर करण्यात आली होती.
रुग्ण कोण होते?
या चाचणीत ज्यांना आधीच हृदयविकाराचा तीव्र झटका येऊन गेला होता किंवा छातीत भयंकर वेदना होत होत्या अशा रुग्णांचा समावेश होता. औषधे घेऊनही त्यांचे कोलेस्टेरॉल कमी होत नव्हते, कारण त्यांना ‘हायपरकोलेस्टेरोलेमिया’ हा अनुवांशिक (पिढ्यानपिढ्या चालत आलेला) आजार होता.
उपचार कसा केला जातो?
संशोधकांनी या रुग्णांना ‘लिपिड नॅनोपार्टिकल्स’ (चरबीचे अतिसूक्ष्म कण) असलेले एक इंजेक्शन थेट शिरेतून (IV द्वारे) दिले.
शरीरात काय घडले?
हे सूक्ष्म कण थेट रुग्णाच्या यकृतापर्यंत (Liver) तिथे पोहोचल्यावर ‘PCSK9’ नावाचा तो विशिष्ट जीन कायमचा ‘स्विच ऑफ’ (बंद) करून टाकला. तज्ज्ञ सांगतात की, ही प्रक्रिया अगदी संगणकावरील फाईंड-अँड-रिप्लेस (शोधणे आणि बदलणे) सारखीच आहे. फरक एवढाच की, ती आपल्या शरीराच्या आत अतिशय सूक्ष्म पातळीवर घडते.
हा ‘PCSK9’ नेमका काय घोळ घालतो?
‘फोर्टिस हार्ट इन्स्टिट्यूट, दिल्ली’चे संचालक डॉ. निशित चंद्रा सांगतात की, PCSK9 हा शरीरातील कोलेस्टेरॉल वाढवणारा व्हिलन आहे.
ते सोप्या भाषेत स्पष्ट करतात की, आपल्या यकृताच्या पृष्ठभागावर ‘एलडीएल रिसेप्टर्स’ असतात. हे रिसेप्टर्स रक्तातील बॅड कोलेस्टेरॉल ओढून घेतात आणि ते नष्ट करतात. पण हे ‘PCSK9’ प्रथिन काय करतं? ते या रिसेप्टर्सनाच चिकटून त्यांना नष्ट करून टाकतं. रिसेप्टर्स कमी झाले की यकृत रक्तातील कोलेस्टेरॉल साफ करू शकत नाही आणि रक्तात ब्लॉकेजेस वाढतात. म्हणूनच वैज्ञानिक हा जीन बंद करण्यासाठी उत्सुक होते.
वैज्ञानिक सांगतात की, काही लोकांमध्ये जन्मतःच हा जीन निसर्गतःच बंद (Mutated) असतो. अशा लोकांमध्ये कोलेस्टेरॉल खूप कमी असते आणि त्यांचे हृदय एकदम ठणठणीत असते. पूर्वी या जीनचा प्रभाव कमी करण्यासाठी दर महिन्याला इंजेक्शन घ्यावी लागायची, पण या नवीन ‘जीन एडिटिंग’मुळे हा जीन एकाच झटक्यात कायमचा निष्क्रिय करता येणार आहे.
चाचणीचे परिणाम काय आले?
‘द न्यू इंग्लंड जर्नल ऑफ मेडिसिन’मध्ये प्रसिद्ध झालेल्या माहितीनुसार, सुरुवातीला ३५ रुग्णांवर याचे प्रयोग करण्यात आले. याचे परिणाम बोस्टन येथील ‘अमेरिकन हार्ट असोसिएशन’च्या बैठकीत जाहीर करण्यात आले, जे थक्क करणारे होते.
- काही रुग्णांमधील बॅड कोलेस्टेरॉलची पातळी ३९ ते ५५ टक्क्यांनी खाली घसरली.
- वर्षानुवर्षे औषधं खाऊनही जे साध्य होत नव्हतं, ते या एका इंजेक्शनने करून दाखवलं.
पण, नाण्याला दुसरी बाजूही असते…
या उपचाराचे काही गंभीर दुष्परिणामही समोर आले आहेत. इंजेक्शन घेतल्यानंतर दुसऱ्याच दिवशी एका रुग्णाला हृदयविकाराचा झटका आला, तर पाच आठवड्यांनी एका रुग्णाचा मृत्यू झाला. अर्थात, संशोधकांनी स्पष्ट केले की या दोन्ही रुग्णांची प्रकृती आधीपासूनच अतिशय गंभीर होती.’बोस्टन व्हीए हेल्थ केअर’चे डॉ. जे. मायकेल गझियानो म्हणतात, “हा प्रयोग कमालीचा असला, तरी या उपचाराच्या सुरक्षिततेबाबत आपल्याला अजून बऱ्याच डेटाची आणि मोठ्या चाचण्यांची गरज आहे.”
हा शोध वैद्यकीय जगताचे चित्र बदलणार का?
हृदयविकारतज्ज्ञ या शोधाबद्दल प्रचंड उत्सुक आहेत. कारण बहुतांश रुग्ण रोजच्या रोज कोलेस्टेरॉलची औषधे घेण्यास विसरतात. जर हा उपचार यशस्वी ठरला, तर रोज औषध घेण्याची कटकट संपेल. ‘हार्वर्ड मेडिकल स्कूल’च्या डॉ. मिशेल ओ’डोनोघ्यू म्हणतात, “या चाचणीने मोठी आशा निर्माण केली आहे, पण रुग्णाच्या डीएनएमध्ये (DNA) बदल करायचा असल्यामुळे आपल्याला अतिशय सावध राहावे लागेल.”
काही संशोधकांचे म्हणणे आहे की, भविष्यात ज्या तरुणांना अनुवांशिकतेमुळे हृदयविकाराचा धोका आहे, त्यांना तरुण वयातच हे इंजेक्शन देऊन आयुष्यभरासाठी सुरक्षित केले जाऊ शकते.
