जीन थेरपी या आधुनिक जैवतंत्रज्ञानामुळे जनुकीय आजारांसारख्या दुर्धर रोगांवर उपचार शक्य होऊ लागले आहेत. सर्व सजीव पेशींपासून बनलेले आहेत आणि त्या पेशींचे कार्य डीएनएवरील जनुकांद्वारे नियंत्रित होते. ही जनुके म्हणजे पेशींना सूचना देणारे माहितीचे लघुग्रंथ असतात. आई-वडिलांकडून आपल्याला जनुकीय संच मिळतो, म्हणूनच हे आनुवांशिक असते. या जनुकांमध्ये जर उत्परिवर्तन (म्युटेशन) म्हणजेच बदल झाले, तर त्यातून तयार होणाऱ्या प्रथिनांचे कार्य बिघडते आणि जनुकीय आजार (जेनेटिक डिसऑर्डर) निर्माण होतात. उदाहरणार्थ, सिकल सेल अॅनिमिया या आजारात हिमोग्लोबिन तयार करणाऱ्या जनुकात दोष असल्याने खराब हिमोग्लोबिन तयार होते व लाल रक्तपेशींचा आकार बदलतो. सामान्यत: या पेशींचा आकार थाळीप्रमाणे असतो, परंतु या आजारात त्या विळ्यासारख्या होतात. परिणामी, त्या बारीक रक्तवाहिन्यांमध्ये अडकतात व अवयवांपर्यंत प्राणवायू पोहोचत नाही. त्यामुळे यकृत, प्लीहा, फुप्फुसे, हाडे यांसारखे महत्त्वाचे अवयव बाधित होतात व शरीरात तीव्र वेदना निर्माण होतात. अशा पेशी लवकर नष्ट होतात, हिमोग्लोबिनचे प्रमाण कमी होते आणि अॅनिमिया होतो.
१९६०च्या दशकात वैज्ञानिकांनी असा विचार मांडला की दोषी जनुकांऐवजी कार्यक्षम जनुक पेशींमध्ये घातल्यास आजार बरा करता येईल का? यालाच जीन थेरपी म्हणतात. ‘एक्स विवो’ पद्धतीत रुग्णाच्या पेशी बाहेर काढून त्यात चांगले जनुक घालून पुन्हा शरीरात सोडले जातात, तर ‘इन विवो’ पद्धतीत चांगले जनुक थेट शरीरात टाकले जाते. जनुक पेशीमध्ये टाकण्यासाठी अॅडिनोव्हायरस या विषाणूचा वाहक म्हणून वापर केला जातो.
१९९०मध्ये अशांथी डीसिल्व्हा या चार वर्षीय मुलीवर पहिली जीन थेरपी यशस्वीपणे वापरण्यात आली. मात्र जेसी गेल्सिंगर या रुग्णाचा मृत्यू उपचारादरम्यान झाल्याने ही पद्धत वादाच्या भोवऱ्यात अडकली. अॅडिनोव्हायरसचा वाहक म्हणून वापर करताना मात्रा नियंत्रण महत्त्वाचे ठरते, हे या घटनेने शस्त्रज्ञांना शिकवले. यानंतर सुरक्षित वाहकांवर झपाट्याने संशोधन सुरू झाले. २००३ मध्ये चीनमध्ये डोक्याचा आणि मानेचा कॅन्सर बरा करणारी ‘जेंडीसाइन’ ही जगातील पहिली व्यावसायिक जीन थेरपी बाजारात आणण्यात आली. ३० हजारांपेक्षा जास्त रुग्णांवर चाचण्या करून तिची परिणामकारकता आणि सुरक्षितता सिद्ध झाल्यावरच तिला मान्यता देण्यात आली. एड्ससारखे अनेक आजार जीन थेरपीची वाट बघत आहेत. आज जीन थेरपी हा केवळ एक रोगोपचार नाही, तर मानवजातीसाठी एका नवीन युगाची सुरुवात ठरली आहे.
